第20届欧洲血液学会（EHA）报道者说，大多数复发/难治急性淋巴细胞白血病（ALL）患者或他们的家人希望接受工程化免疫细胞治疗，即使它们仍在试验中。

Adriana Balduzzi博士说，从历史观点上讲，这些患者的治疗前景较差。但是，嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞从基因上靶向B细胞特定的抗原CD19，它的早期结果让患者充满希望。

这一话题非常热门；我们正在讨论一种可能救治患者的方法，包括儿童，这些患者没有其它治愈的方案。大多数复发ALL患者或他们的家人最终会询问他们是否有资格或怎样才能接受CAR方案治疗。

CART细胞疗法在很多情况下都可获益，包括作为难治或非移植患者的巩固疗法，作为移植时微小残留疾病（MRD）阳性患者的预防法，作为移植后MRD阳性患者的优先疗法。CAR疗法能否达到短暂缓解，并使患者过渡至可能进一步治疗的情况——比如移植——或治愈疾病本身仍然需要证实，但是前景确实良好。

【成人患者组的数据】

在EHA会议中，两个研究小组报道了复发/难治ALL患者使用CART细胞治疗的良好结果，包括成人患者组。研究者JaeH. Park博士说，我们发现成人复发/难治B细胞ALL患者可达到高达87%的完全缓解。

根据最近研究，复发ALL患者预后较差。5年总生存率大约为8%；对于>50岁的患者，5年生存率甚至更低，大约为3%。CART细胞工程免疫疗法对血液癌症中抗体表达肿瘤细胞有毒性作用。

Park博士陈述的数据包含复发/难治ALL患者，年龄18-74岁，至3月30日为止接受这一疗法。这一患者群中，39名可评估毒性反应，38名可评估缓解。接受CART细胞输注时，21名患者患有形态学疾病，18名患者有MRD。

输注之后，33/38（87%）名患者达到完全缓解，包括26/32（81%）名MRD阴性患者。完全缓解的中位时间为23天（8-46天）。

20名患有形态学疾病的患者中有16（80%）名达到完全缓解，87%为MRD阴性。18名有MRD的患者中17名达到完全缓解，76%为MRD阴性。

输注之后中位随访5.6个月（1-至少38个月），中位缓解时间或无复发生存期为5.3个月（95%CI ，3-9）。14名患者保持无病生存，包括10名接受移植造血干细胞移植（HSCT）的患者，6名患者随访12个月以上。11名患者继续接受HSCT，14名患者在随访时复发，包括接受HSCT的患者和10名未接受的患者。

所有患者的中位总生存期为8.5个月，6个月的总生存率为59%。对于MRD患者，中位总生存期为10.8个月，6个月的总生存率为75%。

9（23%）名患者发生严重细胞因子释放综合征（CRS），需要血管加压药和/或低氧机械通风设备。11（28%）名患者发生3/4级神经毒性，3（8%）名患者发生5级毒性。21名形态学疾病患者中有9名发生严重CRS，8名发生3/4级神经毒性，2名发生5级毒性。18名有MRD的患者中，9名发生严重CRS，3名发生3/4级神经毒性，1名发生5级毒性。

Park博士报道，我们发现CRS的严重性与疾病负荷相关。4名患者的CRS可通过IL-6R抑制剂治疗，2名患者通过类固醇治疗，9名患者通过IL-6R抑制剂加类固醇治疗。

研究者在预测哪些患者发生CRS方面取得进步，非常显著地，患者疾病负荷较大。同时，神经病学症状是可逆的。

【儿科结果更新】

最大细胞疗法治疗ALL的结果由ShannonL. Maude博士进行报道。儿科患者群取得良好结果，初始结果于去年发布。更新的数据包括48名患者，年龄为4-22岁，他们都患有CD19阳性ALL。

这一患者群中，38名患者在输注之前可检测疾病，10名为MRD阴性，33名经干细胞移植后复发。输注一个月之后，45/48（94%）名患者达到完全缓解，经流式细胞术检测，42名的MRD<0.01%。

17（85%）名在输注前淋巴母细胞>50%的患者达到完全缓解。另外，中位随访8个月（1-36个月），至4月26日，33名患者达到完全缓解，其中5名随后接受干细胞移植。1年的总生存率为78%，13名患者达到缓解，10名未接受进一步治疗。15名患者发生复发，包括10名CD19阴性患者。

几乎所有患者（93%）都发生CRS，而且患者的铁蛋白急剧上升，表明与巨噬细胞活化综合征有关。因严重CRS而需要血管降压药或呼吸支持的患者占28%。但是随着抗IL-6R药物塔西单抗的使用，这种情况迅速解决。