Eteplirsen是Sarepta Therapeutics研发的一只治疗致命性罕见病杜兴氏肌肉萎缩症的药品，在美国，该药的审批情况一直处于舆论中心。专家和患者家庭持续不断地施加压力令外界对美国FDA的最终决定十分关注。近日，一个顾问小组对Eteplirsen进行投票，结果显示大多数投票专家认为该药无临床效果。

因受到患者及其父母多次情感上的诉求而中断的投票环节持续了整整一天，有些患者强调Eteplirsen的实际疗效与该公司公开的临床试验结果有显著差异。杜兴氏肌肉萎缩症患者中男童较为多见，全美约有13000个患者深受该病困扰。
不过，这个联邦顾问小组的投票或许并非其最终结局。根据投票结果，FDA将在5月26日公布其决定。

药物仅完成小型试验

FDA提供的一些简要说明文件显示，FDA很可能采纳投票结果，对该药的使用进行限制。一旦该药被限制使用，患者及其家庭成员曾为该药获批所做的努力争取将换来其不愿接受的结果。Sarepta公司和FDA对此事的处理方式显然给业界留下了不好的印象。该事件反映出美国药品监管体制非常明显的缺陷，主要体现在FDA与社会公众的沟通上。
Eteplirsen的故事可以为那些想利用更小更快的研究来追求实验性药品快速审批及上市的制药企业敲一记警钟。在一些药品审评审批案例中，更低的监管门槛是一件好事。但最糟糕的情况是，原本就没有太多限制的时候，监管门槛仍在继续降低。这意味着药企不需要做太多的努力，而患者也将无法获得其所需要的药品。
Eteplirsen是一种影响人体DNA解读的药品。当患者患有某种基因突变，该药可扭转这种可引起抗肌肉萎缩蛋白水平低下的突变，该蛋白是杜氏肌肉萎缩症患者所缺少的。但Eteplirsen只对13000个杜氏肌肉萎缩症男孩患者中的13%的人有效。
2012年7月，Sarepta公司首次公开其当时正进行的基于12个患病男孩的临床研究的阶段性成果。其中，更早使用Eteplirsen治疗的患者明显比延迟使用者抗肌肉萎缩蛋白水平更高。当年8月，Sarepta公布的临床数据显示，其中4个更早使用Eteplirsen的患者比使用安慰剂的患者在5分钟内可行走更长的路程。当年10月，阶段性临床结果更体现出了使用Eteplirsen的患者群与安慰剂群治疗成果的显著差异。
这令患者支持团体感到非常兴奋。但这只是一个仅有12名患者的研究，仅在单一医疗中心进行，且有2个患者的情况未被列入数据分析中。这一临床试验的设置水平远未达到FDA的审批要求。

FDA被“赶鸭子上架”

当时，FDA面临相当大的加速致命性疾病药物审批的监管压力，FDA高层管理人员与患者支持团体均在进行更密切地沟通。
Sarepta公司力求仅通过这项小型临床研究就能使Eteplirsen得到FDA批准。该公司对媒体表示，在闭门会议上，FDA已经通过了该药的审批。Sarepta还表示，为了实现业界对Eteplirsen的预期，公司将用患有其他突变疾病的患者来设置对照组，取代原先的安慰剂组。该公司称，FDA批准了这一研究方法。
然而，FDA方面却表示其对该做法一直持有疑虑。事实上，FDA只是因Sarepta的公开陈述所造成的社会舆论压力而勉强同意这项研究的开展。
根据相关法律，FDA与制药企业之间的沟通是被授予特权的，但该特权也对FDA对于审议意见的透露有所限制。如果FDA公开太多的审议意见，患者支持团体可能会因此感到愤怒。目前来看，Eteplirsen的早期临床试验数据显然处于很不充分的状态，而且已完成的临床研究也是不足的，这对于自愿参与临床试验且急需这只药品的患者来说，这个结果难以令人满意。此外，拜马林公司（BioMarin）的类似药物Drisapersen的注册申请近日也已被FDA拒绝。
从这一案例可见，应该让FDA对药企的公共言论作出回应，这也许需要FDA的律师表现得更加强势，必要时候甚至需要美国国会的介入。如今，患者因为信息公开的不对称受到伤害，打破杜兴氏肌肉萎缩症患者的希望让人于心不忍。
如果FDA最终拒绝了Eteplirsen 的申请，其与Sarepta公司都必须加倍努力确保接下来的临床研究数据足够充分，能够使FDA作出令人信服的监管决策。