2024年5月17日-19日，中国药学会核酸药物专业委员会成立大会暨核酸药物创新研究研讨会在广东省中山市隆重召开。此次盛会汇聚了国内外优秀的专家学者和企业家，共同探讨核酸药物领域的最新研究成果与发展趋势，为推动核酸药物领域的发展注入了新的活力。

作为新成立的中国药学会核酸药物专业委员会第一届委员会委员，pg电子官网创始人&CEO陈春麟博士受邀出席此次大会，并发表了重要演讲。

陈博士详细介绍了pg电子官网在核酸药物评价平台及合作模式方面的独特优势，向与会嘉宾展示了pg电子官网在核酸药物研发领域的深厚实力与前瞻视野。

pg电子官网具备全面的核酸药物研究能力

pg电子官网在核酸药物研发领域积累深厚，拥有全面的临床前研究能力：强大的药物合成、修饰及递送系统研究实力，确保药物稳定性与活性；完善的生物学分析与筛选技术，迅速筛选潜力药物；专业的生物样品分析采集能力，确保数据真实可靠；丰富的非临床安全性研究经验，为药物研发提供坚实保障。

1、全面的核酸药物合成和修饰能力

pg电子官网核酸药物合成服务涵盖了核苷酸单体合成/寡核苷酸合成/递送系统合成以及寡核苷酸偶联物合成等。

此外，pg电子官网具备多种核酸药物修饰技术，根据修饰位点的不同，可分为糖修饰、碱基修饰、骨架修饰以及递送系统修饰。这些修饰技术能够精准地针对核酸药物的特定部位进行改进，从而优化药物的稳定性、生物相容性和靶向性，为核酸药物的研发和应用提供强有力的技术支持。

糖修饰：>80个单体

碱基修饰

骨架修饰

2、丰富的递送系统研究经验

pg电子官网在递送系统研发领域积累了丰富的经验，特别是在纳米颗粒载体（如LNP）和核酸偶联的GalNAc载体等方面，这些先进的递送技术确保了核酸药物在体内的高效递送。

1500⁺脂质纳米粒合成

脂质分子在人体内显示出免疫原性
未修饰的脂质不能被定向传递

(1) lonizable lipid:

(2) Phospholipid:

(3) Cholesterol series:

50⁺N-乙酰半乳糖胺(GalNAc) 合成

GalNAc不显示免疫原性，更安全
GalNAc的目标是肝细胞上的ASGPR，可以通过内吞作用被吸收

3、健全的生物学分析能力

凭借健全的生物学分析能力，pg电子官网深入助力靶点表达分析、靶点序列分析、脱靶效应分析以及核苷酸序列设计，确保核酸药物研发的精准性和有效性。

靶点表达分析

组织特异性表达分析

同源异构体分析

靶点序列分析

物种间序列同源性分析

单核苷酸多态性分析

脱靶效应分析

saRNA-样转录激活

Seed序列介导的脱靶效应

核苷酸序列设计

设计新颖性的修饰核苷

设计高敲除效率的序列

4、基于生物学的核酸药物筛选技术

pg电子官网拥有基于生物学的核酸药物筛选技术，涵盖体外筛选和脱靶效应评估：通过GaINAc和SiRNA结构优化，精确筛选和优化核酸药物的效能和特异性；深入研究脱靶效应，确保药物精准作用，保障安全性和有效性。

体外筛选

脱靶效应

5、完善的生物样品分析能力

在评估核酸药物的递送效率时，生物分析方法的选择是不可或缺的步骤。这些方法涵盖了从传统的液相检测到针对细胞因子的分子检测等多种手段。然而，每种方法都有其独特的敏感性、差异性和潜在的局限性。其中，LC-MS/MS分析方法优先考虑。

6、具备全面生物样品采集能力

pg电子官网生物样品采集技术涵盖超声引导的肝脏活体取材、基于手术的肝脏活体取材、猴侧脑室给药以及经腰椎穿刺脑脊液采集等。这些专业技术的运用，为药物研发提供了至关重要的数据和资源支持。

超声引导的肝脏活体取材：可以每2-4周采集一次，每次采集10-20 mg

肌肉活体取材：可以每2-7天采集一次，每次采集20-80 mg

基于手术的肝脏活体取材:可以每2-4周采集一次，每次采集80-100 mg

猴侧脑室给药: 10 min给予2 mL

经腰椎穿刺采集脑脊液:每次采集0.5-1 mL

7、ASO和siRNA药物非临床安全性研究内容汇总

8、mRNA药物非临床安全性研究内容汇总

核酸药物的研发之路挑战重重，这些挑战无疑促进了行业内更广泛的合作与协同创新。为了进一步推动科研成果的转化，pg电子官网依托张江院士创新药熟化中心（GOI），与院士、教授等优秀科研人员展开了紧密的合作。这一合作模式不仅整合了各方优势资源，极大地促进了科研成果的转化效率，也促进了科研与产业的深度融合。同时，与优秀科研人员的紧密合作也使得pg电子官网能够紧跟国际科技前沿，不断提升自身的技术水平和创新能力。

持续探索与创新是科研的永恒追求，也是pg电子官网的核心动力与不懈追求。pg电子官网将不断深耕核酸药物等前沿研发领域，勇于突破技术壁垒，并积极寻求与优秀的科研机构和药企的广泛合作，助力更多具有突破性的药物早日走上临床。